Die idiopathische Lungenfibrose (IPF) ist eine seltene, schwere Lungenerkrankung, bei der das Lungengewebe zunehmend vernarbt. Dadurch wird die Atmung stark eingeschränkt und die Lebenserwartung oft deutlich verkürzt. Da es bislang nur wenige Therapieoptionen gibt, soll in dem geplanten Projekt eine neue Behandlungsform entwickelt werden: eine inhalierbare Variante des Medikaments Aloxistatin, die gezielt in der Lunge wirkt.
Im Vorhaben wird untersucht, ob diese inhalative Form von Aloxistatin die Vernarbung in geeigneten Forschungsmodellen wirksam verringern kann. Zudem soll geklärt werden, wie das Medikament wirkt und über welche Mechanismen es die Narbenbildung hemmt sowie analysiert werden, wie stark Aloxistatin an bestimmte Zielstrukturen in der Lunge bindet und wie dies seine Wirksamkeit beeinflußt. Ferner wird eine optimale Dosierung identifiziert, um eine möglichst hohe Wirksamkeit bei guter Verträglichkeit zu gewährleiten. Darüber hinaus werden Betroffene und weitere Interessengruppen in die Entwicklung einbezogen, um die Therapie praxisnah und patientenorientiert zu gestalten. Die Ergebnisse sollen direkt in die Weiterentwicklung dieser potenziellen neuen Behandlung einfließen. Ziel ist es, die Therapie der IPF wirksamer und sicherer zu machen und die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten langfristig zu verbessern.
Im Verbund forschen Arbeitsgruppen aus vier Ländern gemeinsam an der Lösung dieser Fragen. Mit der Fördermaßnahme im Rahmen der Europäischen Forschungsallianz für Seltene Erkrankungen (ERDERA) wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie Seltener Erkrankungen ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.