Die primär sklerosierende Cholangitis (PSC) ist eine seltene Lebererkrankung, bei der die Gallengänge entzündet sind. In vielen Fällen ist die Erkrankung auch mit einer entzündlichen Darmerkrankung verbunden. Für die PSC-Erkrankung fehlen bisher zugelassene Therapien.

Ziel des transnationalen Verbundes ASCENT-PSC ist es daher, neue Ansatzpunkte für mögliche Therapien zu identifizieren. Dabei werden insbesondere Strategien zur Modulierung des Immunsystems in den Blick genommen.

An der Charité – Universitätsmedizin Berlin werden Lebergewebeproben von PSC-Patientinnen und -Patienten sowie von bestehenden Tiermodellen systematisch untersucht. Hierzu werden molekulare Analysemethoden eingesetzt, um die Aktivität bekannter Gene zu erfassen, sowie mikroskopische Verfahren, die eine gleichzeitige Darstellung mehrerer Zelltypen und Entzündungsmarker ermöglichen. Ergänzend kommen computergestützte Bildauswertungen zum Einsatz. Außerdem wird ein Zellkulturmodell („Gallengang-on-a-Chip“) genutzt, das zentrale Eigenschaften der menschlichen Gallengänge nachbildet und es ermöglicht, therapeutische Signalwege zu testen.

Im Verbund forschen Arbeitsgruppen aus sechs Ländern gemeinsam an der Lösung dieser Fragen. Mit der Fördermaßnahme wird das Ziel verfolgt, ergänzende Expertisen und Ressourcen von einschlägig qualifizierten Arbeitsgruppen aus den teilnehmenden Ländern zusammenzuführen. Durch kooperative Forschungsansätze sollen Fortschritte bei der Therapie Seltener Erkrankungen ermöglicht werden, die allein auf nationaler Ebene nicht zu erreichen wären.