Neuronale spannungsgesteuerte Kaliumkanäle (Kv7-Kanäle) spielen eine entscheidende Rolle bei der Veränderung neuronaler Erregbarkeit. Mutationen in diesen Genen stehen im Zusammenhang mit einem breiten Spektrum von Epilepsien, darunter schwere Entwicklungsstörungen und epileptische Enzephalopathien. Epileptische Enzephalopathien manifestieren sich in den ersten Lebensmonaten und sind durch Anfälle und Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet. Anfälle bei Kindern mit epileptischen Enzephalopathien sprechen oft schlecht auf Antiepileptika an. Zudem gibt es derzeit keine Therapien für die neurologischen Entwicklungsstörungen. Aktivierung neuronaler Kv7-Kanäle ist ein gesicherter Mechanismus für die Behandlung von Epilepsie. Derzeit ist jedoch kein Kv7-Aktivator für die klinische Anwendung verfügbar. In einem vorherigen Projekt (TreatKCNQ) wurde nach neuen Kv7-Öffnern gesucht. Dies führte zur Identifizierung eines Kandidaten, JNJ-37822681, der sich in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung als Antipsychotikum befand. Mit dem Ziel, JNJ-37822681 als klinischen Kandidaten für epileptischen Enzephalopathien zu entwickeln, werden Fachkenntnissen in den Bereichen Biologie und Pathobiologie, Arzneimittelentwicklung sowie klinischer Behandlung zusammen geführt. Es wird untersucht, ob JNJ-37822681 auch bei verwandten Formen der epileptischen Enzephalopathien wirksam sein könnte, bei denen Hinweise auf eine Beteiligung von Kv7-Kanälen vorliegen (z. B. Dravet-Syndrom). Man kann davon ausgehen, dass präklinische Belege für die Wirksamkeit und Sicherheit von JNJ-37822681 geliefert werden können, die das Potenzial haben, die klinischen Ergebnisse bei epileptischen Enzephalopathien zu verbessern. Darüber hinaus wird eine Strategie für die klinische Erprobung von JNJ-37822681 vorgeschlagen, die die Perspektiven von Patienten und Patientenorganisationen berücksichtigt.