Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
Das Projekt bewegt sich im Bereich der medizinischen Biotechnologie und hat zum Ziel, eine Therapie für primäre Ziliendyskinesie (Primary Ciliary Dyskinesia – PCD) auf Basis von Botenribonukleinsäure (mRNA) zu entwickeln. PCD ist eine Erbkrankheit, die das Vorhandensein bzw. die Funktionalität der Flimmerhärchen in den Atemwegen beeinträchtigt und zu chronischen Atemwegserkrankungen bis hin zu chronischem Lungenversagen führt. Es gibt derzeit keine kausalen Therapiemöglichkeiten.
Die Ethris GmbH hat die von ihr entwickelte mRNA-Technologie bereits in Zusammenarbeit mit dem Universitätsklinikum Münster genutzt, um die Zilienfunktion in Patientinnen- und Patientenzellen in Zellkulturen wiederherzustellen. Dies gelingt, indem den Zellen mithilfe von mRNA der Bauplan für funktionellen Zilien zur Verfügung gestellt wird. Im Projekt cuRNA-PCD soll in einer ersten klinischen Studie die Verträglichkeit der mRNA-Therapie geprüft und untersucht werden, ob die Zilienfunktion auch in der Nasenschleimhaut von Patientinnen und Patienten wiederhergestellt werden kann.
Es sind mehr als 50 Mutationen im Erbmaterial bekannt, die PCD auslösen können. Das Projekt umfasst neben der genannten klinischen Studie mit Patientinnen und Patienten, die an einer der häufigsten und schwerwiegendsten Mutationen leiden, auch einen Funktionsnachweis der mRNA-Therapie bei zwei weiteren Mutationen in Zellkulturen. Mittelfristiges Ziel ist es, Medikamente zur Behandlung von PCD auf den Markt zu bringen.
Das Projekt stärkt das Innovationspotenzial kleiner und mittlerer Unternehmen (KMU) im Bereich Spitzenforschung und damit die Innovationsfähigkeit Deutschlands im biomedizinischen Bereich. Es hebt wissenschaftliche Ergebnisse aus der akademischen Grundlagenforschung auf eine höhere Innovationsebene.