Mit der Maßnahme KMU-innovativ: Biomedizin werden kleine und mittlere Unternehmen (KMU) der medizinischen Biotechnologie bei der Umsetzung ihrer Forschungs- und Entwicklungsprojekte im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterstützt.
Morbus Parkinson ist die zweithäufigste altersbedingte neurodegenerative Erkrankung mit weltweit mehr als sieben Mio. Betroffenen. Verfügbare Medikamente adressieren die Symptome nur partiell und verlieren über die Zeit an Wirksamkeit, was Lebensspanne und
-qualität von Patientinnen und Patienten reduziert sowie Angehörige und Gesundheitssysteme enorm belastet. Auslöser der Krankheit sind lösliche Aggregate (Ansammlungen) des Proteins alpha-Synuclein. Diese breiten sich im Gehirn aus und führen zum Absterben der Nervenzellen und den mit Morbus Parkinson assoziierten Symptomen. Die Eliminierung dieser alpha-Synuclein-Aggregate durch neue Wirkstoffe beeinflusst deshalb den Krankheitsverlauf positiv. Bislang verfolgte antikörperbasierte Ansätze zielen auf den Abbau der Aggregate durch das eigene Immunsystem ab, konnten aber bislang keine Durchbrüche in klinischen Studien erzielen.
Das PRADA-Konsortium entwickelt und validiert neue Wirkstoffe aus der innovativen Wirkstoffklasse der all-D-Peptide. Diese sind in der Lage, existierende alpha-Synuclein-Aggregate in harmlose Einzelbausteine (Monomere) zu zerlegen. Dadurch könnte der Krankheitsverlauf stark verlangsamt bzw. sogar vollständig aufgehalten werden.
In diesem Projekt sollen die zielgerichtete Entwicklung und detaillierte Aufklärung der Wirkungsweise der all-D-Peptide vorangetrieben werden. Dafür werden wirksame all-D-Peptidkandidaten für die Aufnahme in lebende Zellen optimiert. Zudem werden neue, prädiktive Krankheitsmodelle basierend auf menschlichen 2D- und 3D- Zellkulturen sowie innovative Analyseverfahren entwickelt, um die Wirkung und Effektivität der neuen Wirkstoffkandidaten zu prüfen. Mithilfe dieser neuen Verfahren und valider präklinischer Testergebnisse wird der Eintritt der neuen Wirkstoffkandidaten in klinische Prüfungsphasen vorbereitet. Das Forschungsvorhaben trägt somit im Sinne der Bekanntmachung dazu bei, Arzneimittel zur Heilung von Krankheiten zu entwickeln.