Die Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) ist eine seltene und schwerwiegende Blutkrankheit, bei der der Körper nicht genügend rote Blutkörperchen bildet, die für den Transport von Sauerstoff durch den Körper unerlässlich sind. Die Erkrankung geht oft mit angeborenen Fehlbildungen, zum Beispiel des Gesichts, der Unterarme und Daumen einher. Patienten und Patientinnen weisen außerdem ein erhöhtes Risiko für Krebserkrankungen auf. Aktuelle Behandlungsmethoden wie regelmäßige Bluttransfusionen, Kortikosteroide oder Stammzelltransplantationen sind oft mit schweren Nebenwirkungen, einer geringeren Lebensqualität und einer verkürzten Lebenserwartung verbunden. Der Verbund "CDKure-DBA" hat daher zum Ziel, eine neue Behandlung zu entwickeln. Die Therapie nimmt zwei spezifische Proteine, CDK8 und CDK19, in den Blick. Diese beiden Proteine tragen zu der verminderten Produktion roter Blutkörperchen bei DBA bei. Es soll daher ein Medikament entwickelt werden, das die Funktion dieser Proteine ausschaltet und somit die Produktion gesunder roter Blutkörperchen wiederherstellt. In dem Vorhaben am Max-Planck Institut in München wird der molekulare Mechanismus untersucht, wie eine Hemmung der beiden Proteine die Herstellung roter Blutkörperchen verbessern kann. Die gewonnenen Erkenntnisse werden sowohl im Mausmodell als auch in humanen Zellkulturmodellen weiter untersucht. So soll ein präklinischer Wirkstoffkandidat entwickelt werden, der in weiteren klinischen Studien als Therapie getestet werden kann.