Weltweit leben rund 300 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, in Deutschland sind es rund 40 Millionen. Aufgrund der Vielzahl seltener Erkrankungen (schätzungsweise rund 8.000) sind pro Erkrankung trotzdem nur wenige Menschen von der jeweiligen Erkrankung betroffen. Per EU-Definition gilt eine Krankheit als selten, wenn weniger als fünf von 10.000 Menschen diese Erkrankung aufweisen. Viele dieser oft schwer verlaufenden Erkrankungen sind noch unerforscht und es stehen keine oder unzureichende Therapien zur Verfügung. Seit 2003 fördert das Bundesministerium für Bildung und Forschung daher nationale Netzwerke in Form von Forschungsverbünden, deren Ziel es ist, durch eine gemeinsame Grundlagen- und Therapieforschung die Diagnostik seltener Erkrankungen zu beschleunigen und Betroffene einer adäquaten Behandlung zuzuführen. Zusätzlich wurde ein Sprecherrat als Entscheidungs- und Koordinierungsgremium für die verbundübergreifende Zusammenarbeit gebildet, um die Anliegen der Forschungsverbünde zu seltenen Erkrankungen noch besser vertreten zu können. Hierbei unterstützt eine Koordinierungsstelle mit Sitz am LMU Klinikum in München. Gemeinsam mit dieser bilden die Verbünde das sogenannte Research4Rare-Netzwerk. Die Koordinierungsstelle fungiert als Informationsplattform für die einzelnen Forschungsverbünde, Ärztinnen und Ärzte, Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler sowie Patientinnen und Patienten. Zudem unterstützt sie die Verbünde u. a. durch Maßnahmen der Wissenschaftskommunikation und Öffentlichkeitsarbeit und bei der Ausrichtung von Konferenzen und anderer Veranstaltungen, die den fachlichen Austausch - auch international - ermöglichen sowie Wirksamkeit und gesellschaftliche Relevanz von Forschung zu seltenen Erkrankungen aufzeigen sollen.

Gesamtziel des Vorhabens ist es, den Verbünden durch ineinandergreifende Maßnahmen zu einer erhöhten Visibilität zu verhelfen und die Wirksamkeit und gesellschaftliche Relevanz von Forschung zu seltenen Erkrankungen aufzuzeigen. Weiterhin will die Koordinierungsstelle den Verbünden neue Wege zur internationalen Vernetzung eröffnen, um ihre Arbeit zu verankern und parallel von Strategien anderer Länder zu lernen. Zudem unterstützt die Koordinierungsstelle die Verbünde bei Verbund-übergreifenden Aktivitäten und Anliegen.