Es ist ein Durchbruch in der Behandlung der Schlafkrankheit: Eine Dosis des Medikaments Acoziborol reicht, um die in Afrika weit verbreitete Krankheit zu heilen. Ursprung des Erfolges war erneut eine internationale Produktentwicklungspartnerschaft.
Heilung mit nur einer Dosis: Das neue Medikament Acoziborol gegen Schlafkrankheit erfordert weder einen Krankenhausaufenthalt noch invasive diagnostische Verfahren.
Rooftop-DNDi
Es ist ein Stich, der tödlich sein kann: Die Schlafkrankheit wird durch infizierte Tsetsefliegen übertragen und verläuft unbehandelt fast immer tödlich. Bei dem Stich gelangen Parasiten, genauer der Einzeller Trypanosoma brucei gambiense, ins Blut der Menschen. Ohne Behandlung kommt es im frühen Stadium der Krankheit zu Kopfschmerzen und Fieber. Im Spätstadium überwindet der Parasit die Blut-Hirn-Schranke und schädigt das zentrale Nervensystem. Die Betroffenen können in einen dauerhaften schläfrigen Dämmerzustand übergehen, von dem sich der Name „Schlafkrankheit“ ableitet. Schließlich führt die Krankheit zum Tod. Die Schlafkrankheit gehört zu den vernachlässigten Tropenkrankheiten (siehe Infobox) und kommt in afrikanischen Ländern südlich der Sahara vor, überwiegend in entlegenen ländlichen Regionen.
Was sind vernachlässigte Tropenkrankheiten?
Vernachlässigte Tropenerkrankungen (englisch: Neglected Tropical Diseases, kurz NTDs) sind eine uneinheitliche Gruppe von 21 Krankheiten, die durch Viren, Bakterien, Parasiten, Pilze oder auch Schlangengifte verursacht werden. Sie gehen mit verheerenden gesundheitlichen, sozialen und wirtschaftlichen Folgen einher. Die Schlafkrankheit, Flussblindheit, Dengue-Fieber oder Lepra sind nur einige Beispiele für NTDs. NTDs treten überwiegend in tropischen und subtropischen Regionen Südostasiens und Afrikas auf und betreffen überproportional Menschen mit geringem Einkommen. Schätzungen der Weltgesundheitsorganisation zufolge sind weltweit mehr als eine Milliarde Menschen von NTDs betroffen.
Mbo lebt tief in den Bergen von Kwilu, einer Provinz in der Demokratischen Republik Kongo. Sie verlor ihren Mann an der Schlafkrankheit. Als sie selbst 2019 erkrankte, konnte sie an der klinischen Studie mit Acoziborol teilnehmen und wurde geheilt.
Brent Stirton/Getty Images for DNDi
Eine Dosis genügt
Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) hat sich zum Ziel gesetzt, die Schlafkrankheit, auch humane Afrikanische Trypanosomiasis genannt, bis zum Jahr 2030 dauerhaft auszurotten. Forschende sind diesem Ziel nun einen entscheidenden Schritt nähergekommen. Anfang des Jahres hat die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA ein neues Medikament namens Acoziborol positiv bewertet und damit den Weg für eine Zulassung geebnet: Es handelt sich um eine Tablette, von der nur ein einziges Mal drei Stück eingenommen werden müssen und die weder einen Krankenhausaufenthalt noch invasive diagnostische Verfahren erfordert. Das ermöglicht es Ärztinnen und Ärzten, auch Menschen in den entlegensten Dörfern Afrikas unkompliziert zu behandeln.
Möglich wurde die Entwicklung des neuen Medikaments durch die Produktentwicklungspartnerschaft DNDi, die unter anderem vom Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) gefördert wird. Die Abkürzung DNDi kommt aus dem Englischen und steht für „Drugs for Neglected Diseases initiative“ (siehe Infobox). DNDi führte gemeinsam mit weiteren Partnern eine entscheidende klinische Studie der Phase II/III in der Demokratischen Republik Kongo und in Guinea durch. Das Ergebnis nach 18 Monaten: Bis zu 96 Prozent der Patientinnen und Patienten waren nach der einmaligen Dosis von drei Tabletten, sowohl im frühen als auch im späten Stadium der Krankheit, geheilt – ohne schwerwiegende Nebenwirkungen.
Initiative DNDi: hinsehen, helfen, heilen
Die Abkürzung DNDi steht für „Drugs for Neglected Diseases initiative“. Ziel von DNDi ist es, neue Medikamente für vernachlässigte Krankheiten zu entwickeln. DNDi ist eine unter anderem vom Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) geförderte Produktentwicklungspartnerschaft. Um neue Medikamente zu entwickeln, kooperiert DNDi mit Forschungsinstituten und Pharmaunternehmen weltweit. Vor mehr als 20 Jahren von sieben Partnern, unter ihnen die Hilfsorganisation „Ärzte ohne Grenzen“, als gemeinnützige Nichtregierungsorganisation gegründet, kann DNDi auf eine beeindruckende Geschichte zurückblicken: Seit 2003 hat DNDi 14 Therapien – inklusive Acoziborol – für oft tödlich verlaufende, vernachlässigte Krankheiten bereitgestellt. Mit diesen Therapien konnten Millionen Leben gerettet werden.
Mehr Informationen: www.dndi.org
Die letzte Meile zur Eliminierung der Schlafkrankheit
Noch im Jahr 1998 wurden nahezu 40.000 Fälle der Schlafkrankheit gemeldet, Schätzungen zufolge gab es noch weitere 300.000 Betroffene. Damals bestand die einzige verfügbare Behandlung im Spätstadium der Erkrankung aus einer arsenhaltigen Injektion. Dieses Medikament war jedoch so giftig, dass es schwere Nebenwirkungen verursachte und sogar zum Tod der Behandelten führen konnte. Mehr als zwei Jahrzehnte Forschung von DNDi führten zu stetigen Verbesserungen der Behandlung. Unter anderem wurde im Jahr 2018 eine erste orale Therapie entwickelt, die jedoch zehn Tage eingenommen werden muss und meist einen Aufenthalt im Krankenhaus erfordert. „Im Jahr 2024 wurden bereits weniger als 600 Erkrankungsfälle gemeldet. Unser neues Medikament Acoziborol wird entscheidend sein, um die letzte Meile zur Eliminierung dieser Krankheit zu erreichen“, hofft Nina Holzhauer, Senior-Referentin in der Abteilung Außenbeziehungen von DNDi.
Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler von DNDi haben viele Jahre an einer neuen Therapie gegen die Schlafkrankheit geforscht.
Xavier Vahed-DNDi
Wichtiger Schritt für die Zulassung geschafft
Ein wesentlicher Schritt in Richtung Zulassung des neuen Medikaments ist jetzt erreicht: Ende Februar 2026 erteilte der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA eine positive Stellungnahme für Acoziborol als orale Einmalbehandlung sowohl für frühe als auch fortgeschrittene Stadien der gambischen Schlafkrankheit bei Erwachsenen und bei Jugendlichen ab zwölf Jahren. „Das war quasi der offizielle Ritterschlag für das Medikament“, sagt Holzhauer. „Denn diese positive Stellungnahme stellt eine starke Bestätigung dar, dass Acoziborol den EU-Standards entspricht und wird die Zulassung in Ländern, in denen die Krankheit endemisch ist, unterstützen.“ Nach der Zulassung von Acoziborol, das Forschende von DNDi gemeinsam mit dem Unternehmen Sanofi entwickelt haben, wird das Medikament von Sanofi an die WHO gespendet und steht Patientinnen und Patienten somit kostenfrei zur Verfügung.
„In nur 20 Jahren sind wir von komplexen Behandlungen mit arsenhaltigen Substanzen und schweren Nebenwirkungen zu einer sicheren Einmaltherapie an einem einzigen Tag gelangt“, betont Dr. Luis Pizarro, Geschäftsführer von DNDi. „Dieser Fortschritt zeigt die Kraft kollaborativer Wissenschaft und bringt uns dem Ziel näher, die Schlafkrankheit – eine Krankheit, die im vergangenen Jahrhundert Millionen Menschen auf dem afrikanischen Kontinent das Leben gekostet hat – endgültig zu eliminieren.“
Originalpublikation:
Betu Kumeso, VK, et al. (2023). Efficacy and safety of acoziborole in patients with human African trypanosomiasis caused by Trypanosoma brucei gambiense: a multicentre, open-label, single-arm, phase 2/3 trial, Volume 23, Issue 4, 463-470, April 2023 www.thelancet.com/journals/laninf/article/PIIS1473-3099(22)00660-0/fulltext
Ansprechpartnerin:
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