Das Start-up Seamless Therapeutics aus Dresden und der Pharmakonzern Eli Lilly haben eine Kollaborationsvereinbarung geschlossen, um einen neuen Therapieansatz für genetische Ursachen bestimmter Hörverluste zu entwickeln.
Das Biotechnologieunternehmen Seamless Therapeutics entwickelt programmierbare Rekombinasen für präzise Korrekturen im menschlichen Genom.
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Ein genetisch bedingter Hörverlust ist für Betroffene und ihre Familien eine große Belastung. Denn die Erkrankung kann Hören, Kommunikation und – insbesondere bei Kindern – die Sprachentwicklung und damit auch die soziale Teilhabe dauerhaft beeinträchtigen. Neue Therapieansätze sind deshalb von großer Bedeutung – besonders dann, wenn sie nicht nur Symptome abmildern, sondern an der Ursache der Erkrankung ansetzen. Genau darum geht es in der Zusammenarbeit von Seamless und Lilly. Um die fehlerhafte DNA zu korrigieren, verwenden sie Rekombinasen.
Was sind Rekombinasen?
Rekombinasen sind Enzyme, die DNA-Abschnitte anhand definierter Sequenzen erkennen und gezielt modifizieren können. Derzeit werden Rekombinasen entwickelt, um DNA-Abschnitte zu entfernen, ihre Orientierung zu drehen oder neue DNA-Stücke in das Genom einzubauen. Mit ihrer Hilfe lassen sich Genome präzise bearbeiten und vorhersagbare Veränderungen herbeiführen. Darin liegt ein wesentlicher Vorteil gegenüber klassischen „Schneiden-und-Reparieren“-Ansätzen, die auf den natürlichen DNA-Reparaturwegen der Zelle beruhen und fehleranfällig sein können.
Bis vor kurzem konnten Rekombinasen zur Korrektur des menschlichen Genoms nicht eingesetzt werden, da sie auf spezifische Zielsequenzen angewiesen sind, die im menschlichen Genom von Natur aus nicht vorkommen. Damit die Rekombinasen trotzdem andocken können, müssen sie Zielsequenzen im menschlichen Genom erkennen können. Dem Team von Seamless ist es gelungen, Rekombinasen so umzuprogrammieren, dass sie krankheitsrelevante Zielstellen im menschlichen Genom erkennen und krankheitsbedingte Mutationen präzise korrigieren können. Für Patientinnen und Patienten ist dieser Ansatz vor allem deshalb interessant, weil er langfristig den Weg zu Therapien eröffnen könnte, die nicht nur unterstützen, sondern krankheitsverursachende genetische Veränderungen direkt korrigieren.
„Unsere eigentliche Innovation besteht darin, dass wir in der Lage sind, Rekombinasen so zu modifizieren, dass sie für fast jede Zielsequenz spezifisch sind“, erklärt Dr. Anne-Kristin Heninger, Gründerin, Geschäftsführerin und Head of Operations von Seamless. „Damit können wir sehr präzise und mit vorhersehbarer Effizienz Therapien entwickeln, die krankheitsverursachende Mutationen im menschlichen Genom gezielt korrigieren.“
Kooperation soll Entwicklung beschleunigen
Seamless und Lilly wollen nun diese Technologie für definierte Indikationen des genetisch bedingten Hörverlusts anwenden. Dazu haben sie Anfang 2026 eine globale Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung geschlossen. Im Rahmen der Zusammenarbeit übernimmt Seamless die Programmierung der sequenz-spezifischen Rekombinasen, die anschließend Mutationen in den für den Hörverlust relevanten Genen korrigieren sollen. Lilly kümmert sich darum, die Technologie durch die präklinische und klinische Entwicklung bis hin zur Vermarktung voranzubringen.
Dr. Anne-Kristin Heninger, Gründerin, Geschäftsführerin und Head of Operations von Seamless.
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Heninger erklärt die Vorteile der Verbindung für beide Seiten: „Die Partnerschaft mit Lilly bedeutet für uns eine starke externe Validierung unserer Technologie, die wir für die konkrete Anwendung weiterentwickeln. Wir wiederum profitieren von den umfangreichen Erfahrungen des Konzerns in der Arzneimittelentwicklung – hier ganz konkret im Bereich des genetischen Hörverlusts. Diese Kombination kann helfen, die Technologie schneller in die klinische Anwendung zu bringen.“
Perspektiven auch für genetische Stoffwechselerkrankungen
Das ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg von der technologischen Innovation hin zu konkreten Therapieverfahren für Patientinnen und Patienten. Parallel zu der Zusammenarbeit mit Lilly plant Seamless weitere Anwendungsfelder. So entwickelt das Start-up gezielt eine eigene Pipeline von Therapieprogrammen für genetisch bedingte Stoffwechselerkrankungen. Dafür nutzt Seamless programmierbare Rekombinasen für große, präzise DNA-Integrationen in ausgewählten Zielgenen. Dazu eignet sich die Technologie laut Heninger besonders gut. Seamless führt hier bereits erste In-vivo-Experimente durch.
GO-Bio als Brücke zwischen Forschung und Anwendung
Das Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt (BMFTR) hat den Aufbau von Seamless und die frühe Technologieentwicklung im Rahmen der Gründungsoffensive GO-Bio von 2019 bis 2025 unterstützt. Die Zusammenarbeit mit Lilly zeigt, wie öffentliche Förderung dazu beitragen kann, wissenschaftliche Innovationen in internationale Entwicklungspartnerschaften zu überführen.
„Von der Idee bis in die Klinik einer komplett neuen Technologie kann es bis zu zehn Jahre dauern“, so Heninger. „Dazu braucht man als Wissenschaftlerin oder Wissenschaftler einen langen Atem – verbunden mit sehr viel Forschung und Entwicklung. Mit Hilfe der GO-Bio-Förderung konnten wir den Weg von der Grundlagenforschung zur konkreten therapeutischen Entwicklung und Skalierung unserer Plattform gehen.“
Gründungsoffensive Biotechnologie „GO-Bio“
Bis aus einer wissenschaftlichen Idee eine neue Therapie werden kann, vergehen oft viele Jahre. Gerade in der Biotechnologie fehlt in dieser frühen Phase häufig die Finanzierung, um Forschung gezielt in Richtung Anwendung und Gründung weiterzuentwickeln. Hier setzt die Gründungsoffensive Biotechnologie GO-Bio des Bundesforschungsministeriums an. Seit 2005 unterstützt GO-Bio Forschende dabei, vielversprechende Ansätze in den Lebenswissenschaften weiterzuentwickeln und auf eine mögliche wirtschaftliche Verwertung vorzubereiten. So soll der Weg von der Forschung in die Anwendung erleichtert werden. Seit 2024 wird die Initiative als GO-Bio next fortgeführt und ist seit 2025 eine Flaggschiff-Maßnahme der Hightech Agenda Deutschland.
Weitere Informationen finden Sie unter: https://go-bio.de
Wissenschaftliche Ansprechpartnerin:
Dr. Anne-Kristin Heninger
Seamless Therapeutics GmbH
Tatzberg 47/49
01307 Dresden
anne.heninger@seamlesstx.com