Eine seltene, aber lebensbedrohliche Form der Leukämie schonender und zugleich wirksamer behandeln – die von einem europäischen Forschungskonsortium durchgeführte APOLLO-Studie hat einen neuen Therapieansatz ermittelt, der fast ohne Chemotherapie auskommt.
Der in der APOLLO-Studie erprobte Therapieansatz zur Behandlung einer seltenen Form der Leukämie könnte die klinische Praxis verändern – und Patientinnen und Patienten fast ohne Chemotherapie wirksam und verträglich helfen. ©Photographee.eu/Adobe Stock
Zwar kommt diese Unterform der myeloischen Leukämie selten vor, doch ist die akute Promyelozytenleukämie, kurz APL, ohne Behandlung sehr schnell lebensbedrohlich. Wie Betroffene schonender und zugleich wirksamer behandelt werden können als bisher, hat ein europäisches Forschungskonsortium mehr als zehn Jahre lang erforscht. Mit einem wegweisenden Ergebnis: Die Forschenden haben in einer Phase-III-Studie namens APOLLO ermittelt, dass eine kombinierte Behandlung mit Arsentrioxid (ATO) und all-trans-Retinsäure (ATRA) sowie einer kurzzeitigen, gering dosierten Chemotherapie mit dem Wirkstoff Idarubicin an APL erkrankten Menschen besser helfen kann als die bisherige Standardtherapie mit ATRA und sehr intensiver Chemotherapie.
Wirksamer und schonender als die gängige Standardtherapie
Was die an der APOLLO-Studie beteiligten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler ebenfalls messen konnten: Nach zwei Jahren lag die Überlebensrate der mit dem neuen Ansatz behandelten Patientinnen und Patienten mit 88 Prozent deutlich höher als bei Patienten mit der Standardtherapie (71 Prozent). Auch kam es seltener zu Rückfällen (1,5 Prozent) und schweren Nebenwirkungen (32 Prozent) als bei der Standardbehandlung (12,3 bzw. 68 Prozent). Die Ergebnisse der von dem Dresdner Hämatologen und Onkologen Professor Dr. Uwe Platzbecker geleiteten und dem Bundesforschungsministerium mit fast zwei Millionen Euro geförderten Studie haben dazu geführt, dass erste internationale Behandlungsleitlinien für APL angepasst wurden.
Akute Promyelozytenleukämie (APL)
Die Abkürzung APL steht für Akute Promyelozytenleukämie, eine seltene Unterform der akuten myeloischen Leukämie (AML). APL macht etwa fünf Prozent aller neu diagnostizierten AML-Fälle aus; etwa ein Viertel aller neu diagnostizierten APL-Fälle gelten als Hochrisikopatienten. Klinisch zeigt sich APL vor allem durch eine ausgeprägte Blutungsneigung infolge schwerer Gerinnungsstörungen und einer verminderten Thrombozytenzahl. Da die Erkrankung am Anfang oft sehr schnell und schwer verläuft, gilt jede neu festgestellte APL als medizinischer Notfall. Typische Blutungen betreffen Schleimhäute wie das Zahnfleisch; sie treten als punktförmige, rötliche Einblutungen in der Haut auf oder können in innere Organe einbluten – etwa den Magen-Darm-Trakt, die Lunge oder sogar das Gehirn. Zusätzlich finden sich allgemeine Leukämiesymptome wie Müdigkeit und Leistungsabfall aufgrund einer Anämie sowie eine erhöhte Infektanfälligkeit durch eine verringerte Zahl bestimmter weißer Blutkörperchen (Neutropenie).
Vielversprechende Therapieoption
Die Studie habe das Potenzial, die klinische Praxis zu verändern, erklärt Platzbecker, der auch Medizinischer Vorstand am Universitätsklinikum Dresden ist. „Unsere Daten belegen, dass die nahezu chemotherapiefreie Kombination aus ATRA und ATO die Behandlungsergebnisse von Patientinnen und Patienten mit Hochrisiko-APL deutlich verbessert.“ Die kurze Behandlungsdauer, das günstige Sicherheitsprofil und die nachhaltige Wirksamkeit machten ATRA-ATO für sie zu einer vielversprechenden Option.
Professor Dr. Uwe Platzbecker
© Tobias Ritz/UK Dresden
Laut dem Dresdner Spezialisten ist diese Kombination für diese Patientengruppe zuvor nicht in groß angelegten Phase-III-Studien untersucht worden – dank der Studienergebnisse könnten Ärztinnen und Ärzte ihre Therapieentscheidung nun künftig evidenzbasiert optimieren und eine wirksamere und weniger toxische Behandlung einleiten.
Europäische Teamleistung
An der APOLLO-Studie waren renommierte Studiengruppen aus Deutschland, Frankreich, Italien, Spanien und den Niederlanden beteiligt. Dies habe nicht nur die wissenschaftliche Qualität der Studie gestärkt, sondern auch den Zugang zu einer größeren Patientenkohorte ermöglicht, den interinstitutionellen Austausch von Expertise gefördert und eine standardisierte Durchführung von Therapie- und Nachsorgeuntersuchungen im Rahmen der Studie gewährleistet. „Unsere Arbeit war nur dank des großen Engagements vieler Partner möglich – sie ist eine echte europäische Teamleistung“, ergänzt Professor Dr. Martin Bornhäuser, Co-Autor der im Journal of Clinical Oncology veröffentlichten Studie und Direktor der Medizinischen Klinik I der Technischen Universität Dresden und des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT/UCC) Dresden.
APOLLO-Studie
Die APOLLO-Studie wurde als prospektive, multizentrische Phase-III-Studie durchgeführt. Eingeschlossen wurden erwachsene Patientinnen und Patienten mit neu diagnostizierter Hochrisiko-APL. Teilnehmende der Interventionsgruppe wurden mit einer Kombination aus Arsentrioxid (ATO) und All-trans-Retinsäure (ATRA) behandelt und erhielten an Tag 1 und 3 der Therapie zwei Dosen Idarubicin, eine niedrig dosierte Chemotherapie. Danach folgten vier Konsolidierungszyklen mit ATRA und ATO. Die Kontrollgruppe erhielt die Standardtherapie bestehend aus ATRA sowie einer Chemotherapie mit Idarubicin an den Tagen 1, 3, 5 und 7, gefolgt von drei Konsolidierungszyklen und einer zweijährigen Erhaltungstherapie. Die Studie erfasste sowohl Nebenwirkungen als auch therapiebedingte Komplikationen; für beide Gruppen wurde die Überlebenszeit ohne Verschlechterung des Gesundheitszustandes oder Fortschreiten der Leukämieerkrankung ermittelt.
Originalpublikation:
Platzbecker, U., Adès, L., Montesinos, P., Ammatuna, E., Fenaux, P., et al. (2025): Arsenic Trioxide and All-Trans Retinoic Acid Combination Therapy for the Treatment of High-Risk Acute Promyelocytic Leukemia: Results From the APOLLO Trial. Journal of Clinical Oncology (Clin Oncol.), Vol. 3, No. 29, August 18, 2025. DOI: 10.1200/JCO-25-00535
Wissenschaftlicher Ansprechpartner:
Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker
Medizinischer Vorstand
Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
Fiedlerstraße 19
01307 Dresden
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